舒立瑞的适应症是什么
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舒立瑞一般指依库珠单抗,是一种罕见病创新药,常用剂型为注射液,于2022年在中国正式上市。依库珠单抗被批准的适应症一共有三个,分别是抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力、阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。具体内容如下:
1、抗乙酰胆碱受体抗体阳性的难治性全身型重症肌无力
此药仅可用于成人患者,这种疾病是神经肌肉接头传递障碍引起的自身免疫性疾病,可导致肌肉功能丧失和严重衰弱。
2、阵发性睡眠性血红蛋白尿症
此药可用于成人和儿童,这种疾病是由于1个或几个造血干细胞经获得性体细胞PIG-A基因突变造成的非恶性的克隆性疾病,PIG-A基因突变造成糖基磷脂酰肌醇合成异常,导致由GPI锚接在细胞膜上的一组膜蛋白丢失,临床上主要表现为慢性血管内溶血,造血功能衰竭和反复血栓形成。
3、非典型溶血性尿毒症综合征
此药可用于成人和儿童,这种疾病是一种补体失调性疾病,补体调控蛋白H因子、以及膜辅助蛋白和血清补体固有成分的基因突变都可参与其发病,病情易反复,预后很差,可能会死亡。
以上就是依库珠单抗被批准的三个适应症,建议患者出现不适时及时就医,在医生的指导下规范治疗,有助于身体恢复。
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